Gen tedavisi ve gen düzenleme çalışmaları çok umut verici potansiyele sahip olsalar da mevzu hakkındaki etik tartışmaları da devam ediyor. Alandaki bütün karmaşaysa karşın genetik bilimcilerden olumlu haberler gelmeye devam ediyor.
Yeni Zelanda‘da bir istekli, yüksek kolesterol ile gayret maksadıyla kendi üzerinde DNA düzenlemesi yapılmasını kabul eden birinci insan oldu. Bu çalışma, gen düzenleme teknolojisinin ileride nasıl tesirleri olabileceğini göstermesi açısından da kıymetli.
Tarihte bir birinci oldu
ABD merkezli Verve Therapeutics tarafından yapılan çalışmada, gönüllünün karaciğerine gen düzenleme aracı olan CRISPR enjekte edildi ve DNA’sında bulunan tek bir harf değiştirildi. Böylelikle kolesterole neden olan gen düzenlenmiş oldu.
Firmaya nazaran yapılan bu kolay düzenleme, kişinin “kötü kolesterol” olarak da bilinen LDL kolesterolünün kalıcı olarak düşmesine yardımcı olacak. LDL kolesterol kandaki bir yağ molekülü ve vakit zaman damarların tıkanmasına ya da sertleşmesine neden olabiliyor.
Çalışmaya katılan gönüllünün hali hazırda genetik olarak ekstra yüksek kolesterol riski taşıdığı belirtilirken ayrıyeten bir kalp rahatsızlığından da muzdarip olduğu tabir edildi. Firmaya nazaran bu teknik, kardiyovasküler rahatsızlıkların önlenmesi için milyonlarca şahısta kullanılabilir.
Bundan 3 yıl evvel Verve’i kuran ve firmanın CEO’luğunu da üstlenen Sekar Kathiresan, “Bu işe yararsa ve güvenliyse, kalp krizine cevap bu olacak -tedavi bu.” sözlerini kullandı. Bundan yaklaşık 10 yıl önce geliştirilmesine karşın sadece ender kronik rahatsızlıklar için kullanılan CRISPR’ın etkili ve güvenli olduğu ortaya çıkarsa, kontrol edilemeyen genetik kökenli rahatsızlıklarla mücadelede yeni bir adım atılabilir. PCSK9 adlı geni düzenleme çalışmasında Verve’in başarılı olması durumunda en büyük mevt sebebi olan kalp damar rahatsızlıklarının önüne geçilebileceği öngörülüyor. Üstelik bu metotta yüzbinlerce dolarlık masraf yapmak da gerekmiyor.